Ученые впервые создали модель «болезни в лабораторном сосуде», которая показывает, как дефект гематоэнцефалического барьера способен спровоцировать неизлечимое психомоторное нарушение, синдром Аллана-Херндона-Дадли.
Исследование медицинского центра Седарс-Синай и университета Висконсин-Мэдисон указывает на возможные пути лечения этого недуга и имеет перспективы в борьбе с другими неврологическими болезнями.
Гематоэнцефалический барьер формируется кровеносными сосудами и защищает мозг от циркулирующих в системе токсинов. При дефектах он начинает задерживать молекулы, необходимые для здорового развития органа. Именно это происходит при синдроме Алана-Херндона-Дадли (АХД), вызывающем, помимо прочего, когнитивную дисфункцию и нарушение речи.
По словам доктора Клайва Свендсена из Седарс-Синай, модель, описанная в Cell Stem Cell, может пролить свет и на другие неврологические состояния, включающие проблемы с упомянутой структурой. Список включает болезни Альцгеймера и Хантингтона. Для создания модели авторы использовали клетки кожи пациента с синдромом АХД, перепрограммировав их в плюрипотентные стволовые клетки. С их помощью ученые смоделировали в лабораторной посуде нейроны и гематоэнцефалический барьер.
«К нашему удивлению, нервные клетки выглядели нормально, — сказал доктор Гад Ватин, первый автор работы. – Чего нельзя сказать о барьере».
В модели тиреоидный гормон, необходимый для развития нейронов, не поступал в мозг. Для пересечения барьера ему требуется специальная биомолекула. Из-за мутации генов, вызванной АХД, у пациентов наблюдался ее дефицит.
«Гематоэнцефалический барьер формируется на ранних этапах беременности. То есть, вероятно, гормон в мозг плода не поступает даже от матери», отметил профессор Эрик Шуста, старший автор работы.
Один из потенциальных способов лечения АХД, предложенный моделью – создание искусственной версии гормона, не нуждающейся в биомолекуле для движения.
0 комментариев