Воскресенье, 24 октября 2021 года
ГЛАВНОЕ » Здоровье » Ученые нашли потенциальный способ предотвратить наследственную глухоту

Ученые нашли потенциальный способ предотвратить наследственную глухоту

Команда исследователей из Университета Кейс Вестерн Резерв может остановить развитие потери слуха у пациентов с синдромом Ушера 3-го типа (USH3) – разновидности наследственной глухоты, связанной с дефектами сенсорных «волосковых» клеток внутреннего уха.

В проекте, представленном в журнале Scientific Reports, доктор Кумар Алаграман, один из его руководителей, показал на мышиной модели, что потеря слуха при USH3 может быть уменьшена за счет генной терапии. С ее помощью удалось добиться четырехкратного улучшения грызунов.

Авторы сосредоточились на гене clarin-1, предоставляющем информацию для производства белка CLRN1. Последний помогает волосковым клеткам передавать звуковые сигналы в мозг. Прошлая работа показала, что протеин играет важную роль в сохранении структурой целостности этих объектов.

«Это – первый случай, когда ученым успешно удалось сымитировать прогрессирующую потерю слуха при USH3 с мутацией clarin-1, — отметил Алаграман. – Проект также впервые показал, что такую глухоту можно лечить генной терапией».

Обычно мыши могут слышать звук до 30 дБ. Но на 80-90 день без лечения USH3 планка поднимается выше 100 дБ. Генная терапия успешно замедлила развитие глухоты, позволив пятимесячным мышам с синдромом Ушера слышать звуки громкостью 45 дБ.

Исследователи также впервые открыли потенциальную важность непереведенных регионов генов для лечения. Они показали, что, как и кодированные участки Clarin-1, они играют критическую роль в эффективности терапии. Хотя до клинических испытаний на людях еще далеко, авторы верят, что их методика станет доступной уже в следующие 10 лет.

0 комментариев