В двух исследованиях на мышах специалисты показали, что препарат, разработанный для подавления вызывающего спинально-церебеллярную атаксию 2 типа (SCA2) гена, также может использоваться для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).
Оба проекта представлены в Nature и профинансированы Национальным институтом изучения неврологических нарушений и инсультов, входящим в состав Национальных институтов здравоохранения.
«Результаты дают надежду на то, что однажды мы сможем лечить эти смертельные болезни», — отметил профессор Стефан Пулст.
В 1996-м специалист вместе с коллегами обнаружил, что мутации гена атаксин-2 вызывают SCA2 – смертельную наследственную болезнь, обычно поражающую мозжечок. В данном исследовании команда выяснила, что может уменьшить вызванные нарушением проблемы за счет введения в мозг мышей препарата, запрограммированного на подавление этого соединения. Сопутствующий проект показал, что инъекции того же лекарства препятствуют преждевременной смерти и неврологическим проявлениям БАС.
«Удивительно, но ген атаксин-2 может служить отмычкой к открытию лечения обеих этих болезней», — сказал Аарон Гитлер, старший автор второго исследования.
Специалисты использовали препарат под названием антисмысловой олигонуклеотид. Он представляет собой короткие последвательности ДНК, разработанные для соединения с частью генетических инструкций, переносимых молекулой информационной РНК. Процесс ведет к остановке выработки белка в клетках.
0 комментариев