Среда, 20 октября 2021 года
ГЛАВНОЕ » Наука » Выключение гена может помочь в лечении 2 смертельных неврологических нарушений

Выключение гена может помочь в лечении 2 смертельных неврологических нарушений

В двух исследованиях на мышах специалисты показали, что препарат, разработанный для подавления вызывающего спинально-церебеллярную атаксию 2 типа (SCA2) гена, также может использоваться для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).

Оба проекта представлены в Nature и профинансированы Национальным институтом изучения неврологических нарушений и инсультов, входящим в состав Национальных институтов здравоохранения.

«Результаты дают надежду на то, что однажды мы сможем лечить эти смертельные болезни», — отметил профессор Стефан Пулст.

В 1996-м специалист вместе с коллегами обнаружил, что мутации гена атаксин-2 вызывают SCA2 – смертельную наследственную болезнь, обычно поражающую мозжечок. В данном исследовании команда выяснила, что может уменьшить вызванные нарушением проблемы за счет введения в мозг мышей препарата, запрограммированного на подавление этого соединения. Сопутствующий проект показал, что инъекции того же лекарства препятствуют преждевременной смерти и неврологическим проявлениям БАС.

«Удивительно, но ген атаксин-2 может служить отмычкой к открытию лечения обеих этих болезней», — сказал Аарон Гитлер, старший автор второго исследования.

Специалисты использовали препарат под названием антисмысловой олигонуклеотид. Он представляет собой короткие последвательности ДНК, разработанные для соединения с частью генетических инструкций, переносимых молекулой информационной РНК. Процесс ведет к остановке выработки белка в клетках.

0 комментариев