Четверг, 29 июля 2021 года
ГЛАВНОЕ » Наука » Ученые определили причину и возможное лечение смертельно опасной болезни кишечника

Ученые определили причину и возможное лечение смертельно опасной болезни кишечника

Международная группа специалистов, возглавляемая сотрудниками Национальных институтов здравоохранения, обнаружила генетическую причину и потенциальную стратегию лечения редкого иммунного расстройства, болезни CHAPLE.

У детей с таким диагнозом наблюдаются тяжелые желудочно-кишечные расстройства и тромбы в глубоких венах. Сегодня не существует способов для смягчения или предотвращения этих симптомов.

Исследователи описали новый механизм болезни или дефицита CD55 с гиперактивацией комплемента, ангиопатичным тромбозом и энтеропатией с белковой дистрофией. Отчет о работе специалистов представлен в New England Journal of Medicine. CHAPLE является формой болезни Вальдмана, впервые описанной в 1961-м.

«Наши выводы – пример того, как генетические техники помогают понять иммунную систему. Особенно редкие, наследственные заболевания», — отметил доктор Энтони Фаучи, директор одного из институтов НИЗ.

Команда проанализировала гены 11 детей с болезнью CHAPLE и их семей. Выяснилось, что у каждого ребенка было по 2 копии дефективных структур, не дающие вырабатывать клеткам поверхностный белок CD55. Он помогает управлять иммунной системой, блокируя активность комплемента, группы протеинов, борющихся с инфекцией за счет проделывания отверстий в мембранах бактерий и других агентов. Они могут навредить и тканям организма. Авторы выяснили, что, при болезни CHAPLE, неподавленные из-за недостатка CD55 белки поражают кровеносные и лимфатические сосуды, равно как и нижний пищеварительный тракт.

Выяснив результаты гиперкативности комплемента, исследователи начали тестировать на образцах иммунных клеток препараты, одобренные FDA, проверяя, смогут ли они заблокировать процесс. Выработка белков уменьшилась под действием Экулизумаба. Специалисты планируют протестировать препарат на пациентах с CHAPLE в надежде, что он станет первым эффективным методом лечения расстройства.

0 комментариев